Οι ρυθμιστικές αρχές υγείας των ΗΠΑ ενέκριναν αυτήν την εβδομάδα την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία, μια εφάπαξ θεραπεία που κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια για τη διαταραχή της πήξης του αίματος.
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (Food and Drug Administration ή FDA) ενέκρινε το Hemgenix, μια ενδοφλέβια θεραπεία για ενήλικες με αιμορροφιλία Β, τη λιγότερο κοινή μορφή μιας γενετικής διαταραχής που επηρεάζει κυρίως τους άνδρες. Αυτή την στιγμή, οι ασθενείς λαμβάνουν συχνές, δαπανηρές ενδοφλέβιες δόσεις μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην πήξη του αίματος και στην πρόληψη της αιμορραγίας.
Η φαρμακευτική εταιρεία CSL Behring, με έδρα την Πενσυλβάνια, ανακοίνωσε την τιμή των 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων λίγο μετά την έγκριση της FDA, λέγοντας ότι το φάρμακό της θα μειώσει τελικά το κόστος της υγειονομικής περίθαλψης, επειδή οι ασθενείς θα έχουν λιγότερα περιστατικά αιμορραγίας και θα χρειάζονται λιγότερες δόσεις για την πήξη του αίματος.
Σύμφωνα με μια μελέτη από την Εθνική Βιβλιοθήκη Ιατρικής, η τιμή καθιστά το Hemgenix το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, ξεπερνώντας εύκολα τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της Novartis για τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA), η οποία κοστίζει περίπου 2 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση και είναι επίσης φάρμακο μιας δόσης.
Όπως τα περισσότερα φάρμακα στις ΗΠΑ, το μεγαλύτερο μέρος του κόστους της νέας θεραπείας θα πληρωθεί από ιδιωτικές ή κρατικές ασφαλιστικές εταιρείες και όχι από τους ασθενείς.
Μετά από δεκαετίες έρευνας, οι γονιδιακές θεραπείες έχουν αρχίσει να αναδιαμορφώνουν τη θεραπεία καρκίνων και σπάνιων κληρονομικών ασθενειών με φάρμακα που μπορούν να τροποποιήσουν ή να διορθώσουν μεταλλάξεις που είναι ενσωματωμένες στον γενετικό κώδικα των ανθρώπων.
Το Hemgenix είναι μια πρώτη τέτοια θεραπεία για την αιμορροφιλία. Αρκετοί επιστήμονες εργάζονται σε γονιδιακές θεραπείες για την πιο κοινή μορφή της διαταραχής, την αιμορροφιλία Α.
