“Ο ανίατος καρκίνος μιας έφηβης έφυγε από το σώμα της”, αναφέρει το BBC, “με την χρήση ενός επαναστατικού νέου τύπου φαρμάκου…”.
Οι γιατροί στο Νοσοκομείο Great Ormond Street χρησιμοποίησαν “base editing” για να πραγματοποιήσουν ένα θαύμα βιολογικής μηχανικής και να φτιάξουν ένα νέο ζωντανό φάρμακο. Έξι μήνες αργότερα ο καρκίνος ήταν μη ανιχνεύσιμος, αλλά η Alyssa εξακολουθεί να παρακολουθείται σε περίπτωση που επανέλθει.
Η Alyssa, η οποία είναι 13 ετών από το Λέστερ, διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία των Τ-κυττάρων (T-cell) τον Μάιο του περασμένου έτους. Ο καρκίνος της ήταν πολύ επιθετικός. Η χημειοθεραπεία, και στη συνέχεια μια μεταμόσχευση μυελού των οστών, δεν μπόρεσαν να την απαλλάξουν από την ασθένεια.
Η ομάδα του Great Ormond Street όμως χρησιμοποίησε μια τεχνολογία που ονομάζεται βασική επεξεργασία ή base editing, η οποία εφευρέθηκε μόλις πριν από έξι χρόνια και επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ζουμ σε ένα ακριβές μέρος του γενετικού κώδικα. Στη συνέχεια μπορούν να αλλάξουν την μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς την σε άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές της οδηγίες. Μια μεγάλη ομάδα γιατρών και επιστημόνων χρησιμοποίησε αυτό το εργαλείο για να κατασκευάσει ένα νέο τύπο T-κυττάρων που ήταν ικανό να κυνηγήσει και να σκοτώσει τα καρκινικά T-cell της Alyssa.
Μετά από ένα μήνα, ο καρκίνος της Alyssa ήταν σε ύφεση και της χορηγήθηκε μια δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για να αναγεννηθεί το ανοσοποιητικό της σύστημα. Η Alyssa είναι η πρώτη από τα 10 άτομα που έλαβαν το φάρμακο σαν μέρος μιας κλινικής δοκιμής.
Η μητέρα της δήλωσε ότι πριν από ένα χρόνο φοβόταν τα Χριστούγεννα, “νομίζοντας ότι αυτά θα είναι τα τελευταία μας μαζί της”. Αλλά δεν ήταν.
Και το BBC αναφέρει ότι η εφαρμογή της τεχνολογίας στον καρκίνο “μας δείχνει μόνο τα ελάχιστα που μπορεί να επιτύχει η βασική επεξεργασία… Υπάρχουν ήδη δοκιμές επεξεργασίας βάσης στη δρεπανοκυτταρική αναιμία, καθώς και υψηλή χοληστερόλη που εμφανίζεται σε οικογένειες καθώς και για την διαταραχή του αίματος βήτα-θαλασσαιμία”.
