Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (Food and Drug Administration ή FDA) ενέκρινε την Τετάρτη τη γονιδιακή θεραπεία του bluebird bio για ασθενείς με μια σπάνια διαταραχή που απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις αίματος.
Η φαρμακοβιομηχανία κοστολόγησε τη νέα θεραπεία στην τιμή ρεκόρ των 2,8 εκατομμυρίων δολαρίων.
Η έγκριση ανέβασε τις μετοχές της εταιρείας κατά 8%. Πρόκειται για μια θεραπεία της βήτα-θαλασσαιμίας, η οποία προκαλεί έλλειψη οξυγόνου στον οργανισμό και συχνά οδηγεί σε προβλήματα στο συκώτι και την καρδιά.
Οι πιο άρρωστοι ασθενείς, που υπολογίζεται ότι είναι έως και 1.500 μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες, χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος κάθε δύο έως πέντε εβδομάδες. Το φάρμακο, που θα ονομαστεί Zynteglo, αναμένεται να αντιμετωπίσει αντιδράσεις από τους ασφαλιστές λόγω της πολύ υψηλής τιμής του.
Η Bluebird παρουσιάζει το Zynteglo σαν μια εφάπαξ θεραπεία που μπορεί να εξαλείψει την ανάγκη για μεταγγίσεις, με αποτέλεσμα την εξοικονόμηση πόρων για τους ασθενείς μακροπρόθεσμα.
Το μέσο κόστος όλων των μεταγγίσεων που απαιτούνται μπορεί να φτάσει και στα 6,4 εκατομμύρια δολάρια, δήλωσε στο Reuters ο Chief Operating Officer Tom Klima πριν από την έγκριση.
“Πιστεύουμε ότι οι τιμές που εξετάζουμε εξακολουθούν να προσφέρουν σημαντική αξία στους ασθενείς”.
Η Bluebird βρίσκεται σε διαπραγματεύσεις αυτή την στιγμή με τους ασφαλιστές για μια εφάπαξ επιλογή πληρωμής.
“Δυνητικά, έως και το 80% αυτής της πληρωμής θα επιστραφεί εάν ένας ασθενής συνεχίσει να χρειάζεται μεταγγίσεις και οι ασφαλιστές είναι πολύ ενθουσιασμένοι με αυτό”, ανέφερε ο Klima.
Η FDA προειδοποίησε για πιθανό κίνδυνο καρκίνου του αίματος με τη θεραπεία, αλλά σημείωσε ότι οι μελέτες δεν έδειξαν τέτοιες περιπτώσεις.
“Η Bluebird αναμένει ότι θα ξεκινήσει τη διαδικασία θεραπείας για τους ασθενείς το τέταρτο τρίμηνο”, αναφέρει το Reuters.
“Ωστόσο, δεν αναμένονται έσοδα από τη θεραπεία το 2022, καθώς ο κύκλος θεραπείας θα διαρκεί κατά μέσο όρο 70 – 90 ημέρες από την αρχική συλλογή κυττάρων έως την τελική μετάγγιση”.
